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向攻克1型糖尿病迈进!福泰制药$9.5亿收购Semma,开发干细胞衍生胰岛β细胞移植疗法

来源:本站原创 2019-09-04 10:11


2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药(Vertex)是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日,该公司宣布已签订一项最终协议,将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics,这是一家私营生物技术公司,开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病(T1D)的潜在治愈性疗法。根据收购条款,Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma公司所有已发行股本,Semma将成为Vertex的独立运营子公司。2家公司预计,该笔收购将在2019年第四季度完成。

T1D是一种自身免疫性疾病,仅在美国,就影响超过100万人。在T1D患者体内,免疫细胞会攻击产生胰岛素的胰岛β细胞,导致无法向机体提供足够的胰岛素使血糖水平保持在正常范围内。高血糖症状可能包括体重减轻、视力模糊、饥饿和虚弱,如果不治疗,T1D可能会迅速导致死亡。

治疗T1D的主要方法是注射外源性胰岛素。胰岛素过少将导致高血糖,过多则可能会出现低血糖。即使接受胰岛素治疗,T1D患者也有可能出现该病的长期并发症,包括:糖尿病视网膜病变和黄斑水肿(这些并发症可能导致失明)、糖尿病肾病(可能导致肾功能衰竭)、糖尿病神经病变(可能导致感觉或疼痛丧失,使患者遭受未被意识到的伤害风险)和心血管疾病(可能导致溃疡、截肢、心脏病发作和中风)。

一个世纪前,随着胰岛素的发现,T1D已从一种快速致命的疾病转变为一种慢性病。目前,T1D是儿童中最常见的慢性病之一。然而,对于大多数T1D患者而言,使用外源性胰岛素管理疾病的基本方法并没有改变。更好的胰岛素配方、胰岛素递送方法和监测技术已使许多患者的临床结果有所改善,但患者个人和家庭的疾病管理负担仍然很重。

一些最严重的T1D患者有资格接受整个胰腺或胰岛移植。在某些情况下,胰岛移植能使患者不再依赖外源性胰岛素,无需每天多次注射胰岛素和监测血糖,持续时间超过十年。然而,器官供体组织稀少,质量参差不齐;因此,只有有限数量的患者可以用这种方法治疗。与大多数移植一样,接受移植的T1D患者将需要终生免疫抑制,以防止其免疫系统排斥移植组织。

Semma公司由哈佛干细胞研究所(HSCI)研究员、哈佛医学院教授Douglas Melton博士和其他人创立,旨在为目前依赖胰岛素注射的患者开发变革性疗法。该公司致力于推进Douglas Melton博士的方法,即在实验室内从干细胞中培养出数十亿个功能性、产胰岛素β细胞,形成岛样群。糖尿病动物模型的初步临床前研究表明,将这些细胞输注至肝脏中足以控制血糖水平。这项突破性技术被独家授权给Semma公司开发一种基于细胞的糖尿病疗法。此外,该公司正在开发最先进的细胞装置和免疫保护策略,以保护这些细胞不受患者免疫系统的影响,并允许进行肝内移植。

Semma公司已经证明了这种治疗T1D的差异化方法,并已取得两项重大科学进展:(1)具有利用人类多能快速(约30天)产生几乎无限数量的高质量、功能性、衍生胰岛(SC-islet)β细胞的能力,在动物模型中已被证实能够恢复胰岛素分泌和改善低血糖;(2)开发出了一种新型装置,封装并保护这些胰岛β细胞,使其免受机体免疫系统的影响,实现持久植入,无需持续的免疫抑制治疗。

最近,Semma公司在2019年6月的国际干细胞研究学会(ISSCR)全体会议上公布了在非人灵长类动物和猪身上测试人类衍生胰岛(SC-islet)的数据,成功完成临床前概念验证。迄今为止,该公司的细胞治疗方法是唯一被证实C肽释放阳性(胰岛素分泌的标志物)和糖尿病血糖控制阳性的胰岛细胞移植项目。

Vertex公司董事长、总裁兼首席执行官、医学博士Jeffrey Leiden表示:“此次收购完全符合我们投资科学创新的战略,为特殊市场的严重疾病患者创造变革性药物。我们很高兴能与Semma的天才科学家合作,在他们已取得的重大进展基础上继续推进,为T1D患者带来有效且潜在治愈性细胞治疗方案。我们看到了一个巨大的机会,通过推进细胞本身的开发和制造,以及通过高度创新的细胞/设备组合,来变革T1D的治疗模式。”

Vertex公司首席科学官兼全球研究执行副总裁David Altshuler博士表示:“Semma公司首创的治疗方法有潜力解决T1D的人类生物学因果关系。这是一种严重的疾病,目前的治疗方法无法充分控制。与胰岛素注射和胰岛素泵不同,胰岛细胞移植可以提供血糖的生理调节,从而潜在地改善或预防与当前护理标准相关的高血糖和低血糖发作。他们令人信服的动物概念验证数据表明,有机会开发出具有变革性和潜在治愈性的疗法,用于T1D患者的治疗。此外,收购Semma将继续扩展Vertex公司工具箱的尖端技术和能力,并支持我们的领先科学家团队。”(生物谷Bioon.com)

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