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基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定 治疗“泡泡男孩病”

来源:药明康德 2019-08-24 13:14

 

Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院(St. Jude Children's Research Hospital)共同宣布,其合作研发的治疗X连锁严重联合免疫缺陷病(X-linked severe combined immunodeficiency,X-SCID)的MB-107慢病毒载体基因疗法被美国FDA授予先进疗法认定(RMAT)。X-SCID又被称为“泡泡男孩病“,因为他们从出生时就需要生活在无菌的“泡泡”环境中。RMAT是专门为再生性疗法设立的审评途径,与FDA的突破性疗法认定类似,将加快这一疗法的开发和审评速度。

X-SCID是由于在X染色体上的IL2RG基因出现突变而导致的罕见病。患者产生的淋巴细胞非常少,导致身体无法抵抗任何感染。如果不接受治疗,这些患者在婴儿时就会因为感染而去世。这些新生儿在出生时就需要被放在无菌的保护罩内生活,他们的一生可能都要在与世隔绝的无菌环境中度过,因此被称为“泡泡男孩”。

目前,除了提供无菌环境,降低感染发生的机会以外,治疗X-SCID的标准疗法是接受组织完全匹配的兄弟姐妹的骨髓移植。成功的骨髓移植手术虽然能够完全重建患者的免疫系统,但是超过80%的X-SCID患者没有完全匹配的供体,这些患者必须接受部分匹配的供体提供的骨髓组织。这种骨髓移植完全恢复免疫功能的可能性较低,而且可能产生严重的副作用。

MB-107是一种创新的基因疗法,该疗法使用慢病毒载体,在体外将健康的IL2RG基因导入从患者体内获得的造血干细胞中。然后将这些经过基因工程改造的造血干细胞注回患者体内。在接受造血干细胞疗法之前,患者会接受一轮低剂量的白消安(buslfan),帮助经过基因工程改造的造血在骨髓中生长和繁衍。这一新疗法同以前的基因疗法相比是一个重大的进步,以前的基因疗法试验中B淋巴细胞数目得不到恢复,患者仍然需要终身接受免疫球蛋白的静脉注射,在新的疗法中免疫系统的所有细胞都得到了恢复。

该疗法的RMAT认定是基于MB-107在1/2期的积极数据。在试验中,对8名患有X-SCID的婴儿进行了基因治疗。在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。而且,这种新疗法比以前的X-SCID基因治疗策略更安全、有效,且耐受性良好。在以前的研究中,基因疗法恢复了T细胞功能,但没有完全恢复包括NK细胞和B细胞在内的其他关键免疫细胞功能。在这项研究中,患者不仅恢复了NK细胞和B细胞功能,还有4名婴儿停止了静脉注射免疫球蛋白来提高免疫力。在这4个婴儿中有3个婴儿对疫苗产生了抗体反应,这也证实了其B细胞功能性。

“我们非常高兴FDA授予MB-107先进疗法认定,”Mustang总裁兼首席执行官Manuel Litchman说:“这一重要的里程碑进一步证实了我们的试验数据,并肯定了MB-107在解决这一缺乏有效治疗方案的致命疾病方面的潜力。我们期待与FDA和圣犹达儿童研究医院继续合作,加快开发和批准这一治疗方案,为满足患者的需求共同努力。”(生物谷Bioon.com)

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